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世界頂級專家齊聚深圳探討基因與細胞技術治療罕見病

作者:萬利加 日期:2018-11-09

  

 深圳將籌建世界首家基因與細胞治療醫院,罕見病患者可獲得基金會籌集資助治療費用

      8月17日,2018罕見病基因和細胞治療國際會議在深圳舉行。記者從會議上獲悉,中國基因集團與羅湖醫院集團將籌建中國首家基因與細胞治療醫院,今后腦癱、GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病,有望可以在該醫院通過基因與細胞技術進行治療,且深圳市李偉波慈善基金會還將為患者籌集相關治療費用、關懷資助,降低患者和家屬負擔。8月17日,2018罕見病基因和細胞治療國際會議在深圳舉行。記者從會議上獲悉,中國基因集團與羅湖醫院集團將籌建中國首家基因與細胞治療醫院,今后腦癱、GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病,有望可以在該醫院通過基因與細胞技術進行治療,且深圳市李偉波慈善基金會還將為患者籌集相關治療費用、關懷資助,降低患者和家屬負擔。


 

會議現場


 大咖云集基因與細胞研究的思想盛宴

       罕見病是指流行率很低、很少見的疾病,一般為慢性、嚴重性疾病,常危及生命,給病人和家屬帶來巨大的痛苦。罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段,且藥物往往不包括在醫保體系中,面臨著缺醫少藥、科研進展緩慢、全球政策壁壘高筑等巨大困境。

      國際確認的罕見病約有七千多種,大概占人類疾病的10%。約有80%是由于單基因遺傳缺陷所導致的,因此基因治療及基因修復后的細胞治療是全球治療罕見病的最主要最有效的高精尖技術。


 

李偉波主席致辭

       本次國際科學會議主題確定為“大愛和努力,罕而無憾”,主辦方涵蓋了深圳市李偉波慈善基金會、美國麻省大學醫學院、美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心、深圳市羅湖醫院集團、中國基因集團(香港)、中國罕見病發展中心、人類基因治療雜志等全球各方力量。

      本次國際會議在中國深圳舉辦,是深圳市李偉波慈善基金會與世界級科學家的又一次深入合作,匯集了全球基因與細胞治療領軍專家,包括麻省大學醫學院院長、人類基因治療雜志主編,全球臨床基因治療的領軍者佛拉特(Flotte)教授、美國基因與細胞學會當選主席,美國麻省大學醫學院生物醫學講座教授、麻省大學醫學院李偉波罕見病研究所共同所長,紅瑞基因治療中心主任高光坪教授,麻省大學醫學院依斯達維斯(Esteves) 教授和歐洲基因細胞治療學會前任主席、法國國家衛生研究院和法國罕見病基金會科學委員會主席卡迪亞(Cartier)教授。


 

專家大咖現場交流

       蒞臨大會的中國基因和細胞治療專家包括,中國工程院院士、美國醫學科學院(NAM)與第三世界科學院(TWAS)院士,國際醫學科學院(IAPH)共同主席,北京協和醫學院前院長劉德培教授,中國科學院院士、國家生物治療首席科學家,四川大學前副校長魏于全教授,北京大學深圳醫院客座教授、干細胞與再生醫學原理研究專家連祺周教授等。

       此次盛會由佛拉特教授和劉德培教授共同主持并作主旨演講。其他中外頂級專家都在會議上做專題報告,介紹各自的研究成果。中國國家藥監局藥品審評中心生物制品臨床部高晨燕部長,也就中國在罕見病藥物的研發審批做報告。

中國國家藥監局藥品評審中心生物制品臨床部高晨燕部長就中國在罕見藥物的研究審批做報告


       與會專家都是在世界基因與細胞治療領域享有盛譽的研究者,實踐者和領軍人物。如美國麻省大學醫學院紅瑞基因治療中心主任、李偉波罕見病研究中心聯合主任高光坪教授近期在Nature Biotechnology在線發表題為“Cas9-mediated allelic exchange repairs compound heterozygous recessivemutations in mice”的研究論文,該論文表明在I型遺傳性酪氨酸血癥和I型粘多糖貯積癥小鼠模型中,腺相關病毒載體遞送sgRNA向導的Cas9,誘導等位基因交換并挽救疾病表型。該方法將存在于兩個雜合等位基因中的非突變遺傳信息重組,為一個功能性等位基因而不使用供體DNA模板。該研究也是首次通過CRISPR方法,無需外源模板糾正多突變的雜合型的小鼠疾病模型,這為進一步的臨床應用提供了新的策略。

      美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心ZAMORE教授創立了美國著名的RNA干擾基因療法公司Alnylam,最近該公司針對罕見病遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性或HATTR的基因藥物Onpattro,是經美國FDA批準的一項具有里程碑意義的首個商業化的RNA干擾藥物。

      專家們蒞臨深圳聚焦研討全球和中國罕見病基因和細胞治療藥物的基礎研究、臨床轉化和商業化的發展趨勢及罕見病藥物研發的審批政策、指導原則及發展方向。


與會專家與罕見病患者互動



 世界首家基因與細胞治療醫院在深圳籌建

       在本次會議上,中國基因集團與羅湖醫院集團舉行簽約儀式,共同啟動世界首家基因與細胞治療醫院建設,今后腦癱,GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等以部分難治療的疾病,有望在深圳通過基因與細胞技術進行治療。



中國基因集團與羅湖醫院集團舉辦簽約儀式

      深圳市羅湖醫院集團是由羅湖區人民醫院、羅湖區中醫院、羅湖區婦幼保健院、羅湖區康復醫院、羅湖區醫養融合老年病醫院5家區屬醫院,23家院辦院管社康中心以及1個研究院(深圳市眾循精準醫學研究院)共同組成一體化緊密型唯一法人代表的醫院集團,是創建和發展社區醫療健康體系的全國先進單位。

      2015年,以助力全球罕見病診治造福人類為目標,以世界罕見病基因治療藥物開發的頂級平臺為支點,中國基因集團創始人李偉波先生還以他創立的深圳市李偉波慈善基金會名義,傾力公益慈善之舉,向美國麻省大學醫學院捐資200萬美元設立紅瑞基因治療中心,2017年又捐款1000萬美元創建李偉波罕見病研究中心,匯集美國麻省大學醫學院44位頂級罕見病研究教授,開展世界領先的罕見病機理,診斷和治療方法的研究。


中國基因集團落地深圳坂田云里智能園

     該研究與轉化基地旨在實現國際醫療研究項目落地深圳,總體投建資金規模達10億美元,目前已落地項目包括腦癱基因修復細胞治療、艾滋病DNA疫苗、臨床用DNA質粒GMP生產,肪肪干細胞分離,誘導,擴增,制備,骨質疏松項目、干細胞靶向再生療法用于治療組織衰老和退化(返老還童)等。由中國基因資助的處于不同研發階段并在協商落地之中的生物藥還包括AAV治療罕見病GM2神經節苷脂病,治療腫瘤,治療骨質疏松的一系列基因藥物以及基于微小RNA栓鏈的核酸類藥物等。由此可見中國基因的遠大目標,深遠戰略布局及研發生產線的實力和潛力。

      最近中國基因集團和羅湖醫院集團合作協商,雙方基于自有基因和醫療技術與臨床資源,達成共識在深圳成立獨特高端的“基因與細胞治療醫院”。醫院將按照國際化標準管理體系建設與管理模式運營,并積極探索與美國麻省紀念醫院開展三方合作。

      醫院由中國基因集團全額投資約20億人民幣,選址布吉下李朗,建筑面積約為15萬㎡。建成后將擁有1100個病房、2500張床位,醫院建成投入使用后,可以滿足腦癱,GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等部分難以治療的疾病的治療需求。

     基因治療醫院主要包括基因治療和基因改造修復的細胞治療中心、醫養結合平臺、遠程治療平臺。該遠程治療平臺正在協商與美國麻省紀念醫院緊密合作,同時可與麻省大學李偉波罕見病研究中心的44位國際頂尖罕見病研究教授及時連線研討各種人類罕見病及藥物研發。患者在深圳就可以接受這些美國專家們的遠程咨詢,診斷和討論可能的治療方案。

     雙方將共同引進中外合作伙伴為基因治療醫院設立以下專科的研究,轉化和服務:腦癱治療中心、老慢病專科中心、罕見病研究中心、科研樣本干庫/濕庫數據中心、臨檢中心、抗衰老治療中心、腫瘤治療中心、體檢中心、影像中心及專科門診等。

     深圳市李偉波慈善基金會創始人李偉波介紹說,醫院從籌建起就可以接受罕見病治療預約登記。建成投入使用后,深圳市李偉波慈善基金會還將為病患者前期基因與細胞治療進行治療費用的籌集和資助,降低患者負擔,為患者帶來希望和福音。在本次會議上,就有來自荷蘭、中國臺灣及中國大陸的三名腦癱罕見病患者參會,他們已經由該基金會捐助,完成相關基因細胞治療。


與會嘉賓合影

 

 


 

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